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临床急需新药!「布罗舒单抗注射液」国内即将获批

2020-11-28 00:00:00本文来源: Biospace-Research
11 月 27 日,Insight 药品情报监控系统显示,协和发酵麒麟株式会社布罗舒单抗注射液的上市申请在 NMPA 的状态变更为「在审批」,这意味这款 X-连锁低磷酸盐血症药物即将在国内获批。


布罗舒单抗(burosumab,商品名 Crysvita)是由 Ultragenyx Pharmaceutical 和 Kyowa Hakko Kirin 联合开发的一款针对成纤维细胞生长因子 23(FGF23)的重组完全人源化单克隆 IgG1 抗体。2018 年 2 月,该药被欧盟有条件批注用于治疗 1 岁及以上儿童和成年人的 X-连锁低磷血症(XLH),成为全球首款 XLH 治疗药物,同年 4 月被 FDA 批准相同适应症。次年 9 月,该药又被 FDA 批准将适应症人群扩大至年龄低至 6 个月大的婴儿。

FGF23 是一种调节磷和维生素 D 代谢的骨源性激素,能阻断肾脏对磷酸盐的再吸收,并抑制维生素 D 依赖性磷酸盐的吸收,导致血液中磷酸盐的水平显著下降,是 XLH 的主要罪魁祸首。

XLH 是一种罕见的遗传性疾病,也是最常见的低血磷酸佝偻病,每 20000 人中就有一人受此病影响。XLH 携带在 X 染色体上,虽然几乎所有的 X 连锁疾病都是隐性的,但是 XLH 是其中少数显性遗传的疾病之一。

XLH 患者的肾脏不能正确处理维生素 D 和磷,造成血液中磷含量低,导致儿童和青少年的骨骼生长和发育受损,并使其一生都有骨矿化的问题。但这不是由肾脏问题引起的,而是血液循环中的某些物质导致肾脏将磷作为废物处理,不足以将其循环用于骨骼和牙齿。 

多年来,XLH 的治疗依赖于每日多剂量的磷酸盐和活性维生素 D 的补充,该常规疗法在一定程度上可以缓解 XLH 的症状,但由于每日多次给药,患者顺应性较差,而且该疗法还对部分患者无效。

布罗舒单抗通过结合 FGF23,抑制 FGF23 的活性,可以直接解决 XLH 患者低磷血症的问题,达到治疗 XLH 的目的。该药在国外 134 名患者中进行的 III 期临床研究结果显示:在治疗 24 至 48 周后,自研究开始以来接受 Burosumab 治疗的患者中(n = 68),84% 达到并维持了血清磷水平高于正常值下限(2.5 mg/dL)。89% 从安慰剂交叉到接受 24 周 Burosumab 治疗的患者(n = 66),达到并维持了血清磷水平高于正常值下限。

布罗舒单抗是目前唯一一个针对 XLH 的治疗药物。然而在国内,XLH 尚无有效治疗方案,2019 年 5 月,布罗舒单抗被纳入《第二批临床急需境外新药名单》。2019 年 8 月,布罗舒单抗的上市申请被 CDE 受理。未来布罗舒单抗一旦获批,将有望填补国内 XLH 市场的空白。



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