亚盛医药斩获两项 FDA 孤儿药资格认定

10 月 9 日，亚盛医药发布公告宣布，其自主研发的细胞凋亡管线新药 APG-115、APG-1252 获 FDA 孤儿药资格认证，分別用于治疗急性髓系白血病 （AML）、小细胞肺癌（SCLC）。截至公告日，该公司共 4 款在研新药获 6 项 FDA 孤儿药认证。

来自：公司公告

   APG-115

APG-115 是一款口服、高选择性的小分子 MDM2-p53 蛋白质间相互作用抑制剂，对 MDM2 具有高度结合亲和力，可阻断 MDM2-p53 相互作用，从而恢复 p53 的肿瘤抑制活性。该药是首个在中国进入临床阶段的 MDM2-p53 抑制剂，已在中国和美国展开多项治疗实体瘤以及血液瘤的临床研究，并在治疗胃癌的临床前研究中显示了相当的潜力。

本次获孤儿药认证的适应症为急性髓系白血病 （AML）。作为一种高度异质性的血液系统恶性肿瘤，该病主要为老年患者疾病，诊断时的中位年龄为68岁。据美国国家癌症所最新的SEER 数据显示，2020 年美国预计将有 19,940 例新诊 AML 病例，预计将有 11,180 人死于该疾病。

   APG-1252

APG-1252 是一款 Bcl-2/Bcl-xL 抑制剂，通过选择性抑制 Bcl-2 及 Bcl-xL 蛋白而修复细胞凋亡。

目前，APG-1252 正在美国和澳大利亚进行针对晚期癌症患者的临床 I 期剂量爬坡试验，在美国进行针对联合紫杉醇治疗复发难治 SCLC 患者的 Ib/II 期试验，并在中国进行针对 SCLC 患者的单药临床 I 期剂量爬坡试验。临床数据表明，APG-1252 在 SCLC 及其他晚期实体瘤患者中具有良好的安全性，并初步显示疗效。

小细胞肺癌（SCLC）在肺癌中约占比 13~15%，是一种罕见的、侵袭性较高的恶性肿瘤，5年生存率较低。

本次亚盛 APG-115 和 APG-1252 获 FDA 孤儿药资格认定，将有助于该药物的后续研发方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除新药上市申请（NDA）费用、获得 FDA 的研发资助，以及获批后可获得美国市场 7 年独占权。同时，该药后期进展顺利亦将造福相关患者。