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BMS/蓝鸟生物 BCMA CAR-T 细胞疗法获 FDA 优先审评

2020-09-23 00:00:00本文来源: Biospace-Research

9 月 22 日,百时美施贵宝和 bluebird 公司宣布,美国 FDA 已经接受 idecabtagene vicleucel (ide-cel,bb2121) 的生物制品许可申请(BLA)并授予优先审评资格,用于既往接受至少三种疗法(包括免疫调节剂,蛋白酶体抑制剂和抗 CD38 抗体)的多发性骨髓瘤成年患者。


FDA 已将 PDUFA 目标日期定为 2021 年 3 月 27 日。



Ide-cel 是一种靶向 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 的嵌合抗原受体 (CAR)T 细胞免疫疗法。在今年 3 月,BMS/蓝鸟生物向 FDA 提交了 BLA;但是 5 月份收到 FDA 的回复拒绝 Ide-cel 的生物制品可申请,因需要更多数据,包括额外增加化学、制造和控制(CMC)模块方面的资料。在 7 月 30 日,两家公司在补充了上述数据后又重新递交了 Ide-cel 上市申请。


本次递交 BLA 是基于关键性 2 期 KarMMa 研究的结果,该研究评估了 ide-cel 在 128 位复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)成人患者中的疗效和安全性,这些患者先前至少接受过免疫调节剂,蛋白酶体抑制剂和抗 CD38 抗体的治疗。


在 ASH2019 大会上公布的临床结果,该临床研究到达了总体缓解率(ORR)的主要终点和完全缓解率(CR)的次要终点,其安全性结果则与 I 期 CRB-401 研究的结果一致。



在今年 5 月底举行的 ASCO 年会上公布该研究的详细数据,所有剂量水平的总缓解率(ORR)为 73%,其中 33% 的患者获得完全缓解(CR)或严格缓解(sCR)。中位缓解持续时间(DoR)为 10.7 个月,有 CR 或 sCR 的患者中位 DOR 为 19.0 个月。中位无进展生存期(PFS)为 8.8 个月,有 CR 或 sCR 患者的中位 PFS 为 20.2 个月。所有达到 CR 或 sCR 且可评估最小残留病(MRD)的患者均为 MRD 阴性。


各亚组间观察到一致的临床意义的益处,几乎所有亚组的 ORR 均为 50% 或以上,包括老年和高危患者。总生存期(OS)数据继续趋于成熟,所有剂量水平的估计中值 OS 为 19.4 个月,12 个月存活率为 78%。结果支持 ide-cel 在 150-450×10E6 CAR+T 细胞的目标剂量水平上的有利风险预测。


此前,在 2017 年 11 月 ide-cel 已获得 FDA 突破性疗法认定,以及欧洲药品管理局的 PRIME 资格认定。百 BMS 计划向美国和欧盟以外的其他市场提交监管申请。


BMS 细胞治疗发展部高级副总裁 Stanley Frankel 博士表示:「获得优先审评资格的里程碑进展,表明 FDA 对首个抗 BCMA 的 CAR-T 细胞疗法解决多发性骨髓瘤未满足的关键临床需求潜力的认可。」


作为首款报上市的 BCMA CAR-T 细胞疗法,ide-cel 的上市经历坎坷,后面希望能顺利上市,给 R/R MM 患者带来福音。


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