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罕见病新药「艾度硫酸酯酶β」获批进口,北海康成拥有中国权益

2020-09-03 00:00:00本文来源: Biospace-Research

9 月 3日,韩国绿十字公司(GC Pharma进口药「艾度硫酸酯酶 β 注射液」获NMPA 批准,成为国内首个用于治疗罕见病亨特综合征(黏多糖贮积症 II 型)的药物



艾度硫酸酯酶β 是 GC Pharma 开发的重组人艾度糖醛酸-2-硫酸酯酶(IDS)酶替代疗法,目前已在 11 个国家上市,商品名为 Hunterase®。2019 年 1 月,北海康成与 GC Pharma 签署了 Hunterase® 的大中华区独占许可协议,并于 2019 年 7 月向 NMPA 提交了上市申请,9 月份该药作为罕见病用药被纳入优先审评审批。


亨特综合征(黏多糖贮积症 II 型,MPS II)是一种遗传性溶酶体贮积症(LSD),主要病发于男孩。该病由 2-硫酸酯酶缺乏引起。2-硫酸酯酶的体内功能是分解糖胺聚糖(GAGs),其缺乏将导致 GAG 累积,从而引发严重的骨骼、组织、神经和多器官并发症,最终导致死亡。在东亚国家,该病发病率高于欧美,台湾地区发病率约为 1/51000-1/93000。目前尚无治愈手段,标准疗法为酶替代治疗或姑息疗法,而国内尚无该类产品上市。


北海康成是国内一家新药研发新锐公司,专注于开发实体肿瘤特药和罕见病药物,这些病在临床上存在大量未被满足的需求。目前该公司已与药明生物达成战略合作,合力推动罕见病药物的开发进程;同时,公司还与多个国外企业合作,获得了多个抗肿瘤药的大中华区独占许可。Hunterase 是其在中国商业化的首个罕见病药物。此外,根据官网,公司还同时拥有多个在研罕见病药物管线。


来自:北海康成官网



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