罕见病新药「艾度硫酸酯酶β」获批进口，北海康成拥有中国权益

9 月 3日，韩国绿十字公司（GC Pharma）进口药「艾度硫酸酯酶 β 注射液」获NMPA 批准，成为国内首个用于治疗罕见病亨特综合征（黏多糖贮积症 II 型）的药物。

艾度硫酸酯酶β 是 GC Pharma 开发的重组人艾度糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）酶替代疗法，目前已在 11 个国家上市，商品名为 Hunterase®。2019 年 1 月，北海康成与 GC Pharma 签署了 Hunterase® 的大中华区独占许可协议，并于 2019 年 7 月向 NMPA 提交了上市申请，9 月份该药作为罕见病用药被纳入优先审评审批。

亨特综合征（黏多糖贮积症 II 型，MPS II）是一种遗传性溶酶体贮积症（LSD），主要病发于男孩。该病由 2-硫酸酯酶缺乏引起。2-硫酸酯酶的体内功能是分解糖胺聚糖（GAGs），其缺乏将导致 GAG 累积，从而引发严重的骨骼、组织、神经和多器官并发症，最终导致死亡。在东亚国家，该病发病率高于欧美，台湾地区发病率约为 1/51000-1/93000。目前尚无治愈手段，标准疗法为酶替代治疗或姑息疗法，而国内尚无该类产品上市。

北海康成是国内一家新药研发新锐公司，专注于开发实体肿瘤特药和罕见病药物，这些病在临床上存在大量未被满足的需求。目前该公司已与药明生物达成战略合作，合力推动罕见病药物的开发进程；同时，公司还与多个国外企业合作，获得了多个抗肿瘤药的大中华区独占许可。Hunterase 是其在中国商业化的首个罕见病药物。此外，根据官网，公司还同时拥有多个在研罕见病药物管线。

来自：北海康成官网

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