Pralsetinib 是由 Blueprint Medicines 的研究团队依据其专有化合物文库所设计的。在临床前研究中,pralsetinib 针对最常见 RET 基因融合、激活突变和耐药突变始终表现出次纳摩尔水平的效价。其中,相比 VEGFR2, pralsetinib 对 RET 的选择性有 90 倍提高。此外,pralsetinib 对 RET 的选择性与已批准的多激酶抑制剂相比有显著提高。通过抑制原发和继发突变,pralsetinib 有望克服和预防临床耐药性的发生。这种治疗方法预期可以在携带不同 RET 变异的患者中实现持久的临床缓解,且具有良好的安全性。