有望加速报上市！南京传奇 CAR-T 疗法拟纳入突破性治疗药物程序

8 月 5 日，CDE 官网显示，南京传奇的 LCAR-B38M CAR-T 细胞自体回输制剂出现在突破性治疗药物公示栏，成为国内首个拟纳入突破性治疗药物程序的品种。

LCAR-B38M / JNJ4528 由南京传奇生物独立研发的一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法；2017 年 12 月，强生以 3.5 亿美元预付款与南京传奇达成全球性合作，共同进行 JNJ-4528 的开发和商业化。（JNJ-4528 是其在美国、欧洲和日本临床研究代号，LCARB38M 是其在中国临床研究代号。）

2019 年 12 月，强生在 ASH 上公布了 JNJ4528 的Ⅰb/2 期临床试验的中期数据（CARTITIDE-1 ），在治疗 29 名平均接受过 5 种前期疗法的 R/R MM 患者中，JNJ-4528 表现出了优异的疗效：在中位随访时间为 6 个月时，总缓解率达到 100%，完全缓解率达到 69%，29 名患者中有 27 名患者没有出现疾病进展。

在今年 ASCO 年会上，最新的临床数据显示，中位随访时间 11.5 个月时，总缓解率不变，完全缓解率由之前公布的 69% 提高至 86％，29 例患者中有 22 例没有出现疾病进展。

此外，还有两项全球临床正在开展，一项全球多中心 2 期临床试验 CARTITUDE-2，将评估 JNJ-4528 在多种临床条件下治疗多发性骨髓瘤患者的效果；一项全球随机 3 期临床试验 CARTITUDE-4将招募约 400 例病人，评估使用 JNJ-4528 治疗已接受过 1-3 线治疗并来那度胺难治的病人。

目前该产品正在开展的临床试验（图片来源：企业官网）

在国内，一项 LCAR-B38M 治疗复发或难治多发性骨髓瘤受试者研究（CARTIFAN-1）正在开展 II 期验证性临床试验，计划入组 60 人。该项临床于 2018 年 3 月获批，主要研究者是中国工程院院士、国家转化医学研究中心（上海）陈赛娟主任，据了解，在 2019 年 3 月 22 日已经完成了 LCAR-B38M II 期临床试验第一例受试者的 CAR-T 回输工作。

此前据陈赛娟主任表示，LCAR-B38M II期临床试验是针对上市申请的临床试验，如果能够取得很好的效果，将向国家局申请上市。

7 月 8 日，国家药监局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》，旨在鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物。文件显示，对拟纳入突破性治疗药物程序的品种进行公示 5 日内无异议的即纳入突破性治疗药物程序。

纳入突破性治疗药物程序的品种，在临床研究过程中可以享受药审中心的临床试验研制指导，药审中心会优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发。

据公开信息显示，目前还有 2 家企业申请过突破性治疗药物。7 月 17 日，李氏大药厂向国家药监局递交 PD-L1 单抗 ZKAB001 宫颈癌适应症突破性疗法申请；7 月 23 日，再极医药申请 FLT3/FGFR 双靶点抑制剂 MAX-40279 治疗 FLT3 野生型急髓性白血病（AML）突破性疗法申请。

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