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中国声音,世界传递 | 不寻常的时刻,非凡的影响力

2020-05-08 00:00:00本文来源: Biospace-People
这是不寻常的时刻,对于DIA,对于中国和世界!


我们正在以前所未有的方式改变生活,危机可能令人不安,但它也将创造新的机会。


上世纪60年代,沙利度胺事件爆发,上一百年中最大的药物不良反应事件,影响了全世界。彼时,一群有远见的科学家在此危机后创立了DIA,由此连结并极大推动了业界、学术界与监管机构间的有效沟通,更是促进了临床试验和药物安全评价以及药物现代监管制度的确立。在过去的56年,DIA鼓励全球医药研发专业人员分享知识,推动科学和政策发展,从而帮助患者获得安全有效的治疗。2020年初,世界面临又一次重大挑战——新冠病毒,全球科学家们再次联动,为临床试验能在疫情期间继续,为满足患者需要带去希望,持续发挥能量。



在危机时刻,分享知识以加速治疗,更是前所未有的重要。


 时不我待,使命必达!


2月6日,针对疫情影响,DIA中国顾问委员会召开紧急战略会议,在所有成员众志成城地推进下,不到一周的时间内,以最快速有效的方式组织了“应急情况下如何持续开展临床研究”系列BCP线上直播万人讨论,申办方、机构和CRO/SMO多角度帮助国内的同道们及时关注和重视,尽早开启远程智能化临床试验的学习和讨论,最大化降低外在环境对临床研究的影响,为行业创造价值!


 中国声音,世界传递!


新冠疫情在国内严控下日趋平稳,国际疫情陡然升高。DIA全球办公室及中国区顾问委员会主席,和铂医药创始人兼首席执行官王劲松博士的倡议下,两期中国专家全球直播应运而生。DIA第一时间组织中国专家,分别于3月26日和4月14日,将中国的声音传递给世界,分享在研临床试验持续进行的话题。两次全球直播吸引了来自欧洲美国日本等国的大量听众,累计有效在线人数更是破万。


中国倾尽全力开展自上而下严控严防的全民措施,各国也在以自己的方式与力量应对。中国模式也许未必能复制,但中国也为国际提供了独特的视角。


  • 全球和中国的在研临床试验应该如何继续?

  • 中国经验能为全球同行带来何种借鉴?


 一线实操是最宝贵的实践经验

 

中国专家们分享了中国在疫情期间为了临床试验做的各种努力。这些经验,帮助正处在疫情爆发中的欧美同业们了解如何应对即将到来或者正在进行的紧急情况。来自全球的听众们对最前沿的疫情信息和经验分享十分关心,例如CRC去中心需要提供怎样的防护措施、药物如何寄送给受试者等保护工作人员及受试者的具体操作。


第一次全球直播时,有一名来自欧洲的听众询问,为什么不对肿瘤受试者进行远程访视?这个问题也将我们带回了今年2月的中国,疫情爆发期间,大量的社区和村落封闭、限制人员进出,部分医院关闭输液中心并禁止静脉输注药物的寄送。这些困难都让肿瘤受试者没有办法及时使用药物。作为临床试验工作者,应尽可能协调受试者、医院和社会力量,让受试者在接触封锁后第一时间回到中心接受药物治疗。


第二次直播期间,专家们分享了随着疫情散去,国内临床试验访视逐渐恢复正常。国际听众们对中国一些特有的防疫措施、处理受试者的方法依旧保持了好奇之心,例如:在疫情期间,由于隔离面临特殊挑战,无法对病人进行面对面评估,对于病人的远程访视,特有的临床诊疗,如CT检查及费用承担等情况进行了大量探讨。


体系、医疗环境的不同,决定了中国走的路是不可重复的。虽然在COVID-19中,中国取得了阶段性的胜利,但是这场战争我们尚未打完。每一位行业人,在这次疫情中,也都更深刻地学习到患者优先的含义。


统计,危机中不可缺失的角色与作用

 

统计在近年各项临床试验中的作用越来越被重视。此次新冠危机中,统计考量也是全球关注的话题。


首场全球直播中,中国专家就统计考量的分享基于两个方面:


  • 对治疗效果评估的影响;

  • 数据搜集和质量监管。


对治疗效果评估的影响主要源于缺失/超窗的随访或评估,以及给药中断/终止。缺失/超窗的随访或评估可能无法得到治疗效果。疗效评估的缺失在肿瘤试验和非肿瘤试验中造成的影响不尽相同。


“幸运”的是,此类数据缺失趋于随机和“non-informative”,与患者预后无关。基于不同处理缺失数据的方法的敏感性分析,给药中断/终止对于试验的影响更大,这是因为无法假设即便是在短期的给药中断情况下治疗效果是否可以维持不变(不同类型的药物的考虑会有所不同)。另外,疫情对安慰剂对照的试验的影响会更大,建议运用统计模拟来评估在“打折”的治疗效果下有关样本量和结果读取的策略调整。在数据搜集和质量监管方面,会上也分享了如何从当地医院数据、统计监管和数据管理委员会(DMC)三个角度进行考量。


第二场直播中,中国专家分享目前现有COVID-19相关的中国监管指导原则及FDA和EMA指导原则,包括:


  • 报告COVID-19相关的数据,依中心/地区进行汇总(入组,提前终止,治疗状态;额外的安全监管计划,给药计划和变更;随访窗和缺失随访等);

  • COVID-19相关的疗效评估(ORR: 基于疾病进行修改,急性疾病可以考虑其他方法,如基于随机缺失(MAR)的假设用缺失随访前后的数据来填补;PFS: 由于COVID-19导致的超过两次连续随访可能不需要做删失处理);

  • 以及方案违背(纯粹由于COVID-19造成的缺失治疗或随访可能并不需要当作方案违背处理)。


临床研究全球化不仅仅是一句口号

 

作为临床研究项目的从业者,过去的两个半月是极富挑战也极度有价值的经历。COVID-19的爆发从一国之殇到全球公共卫生问题,中国各界专家不管在公共卫生应对还是在临床研究开发的快速反应都给全球其它国家争取了宝贵的时间和第一手的经验分享。尤其在临床研究全球化的时代,中国参与的国际临床试验的占比已经大于20%,不管在单个全球试验还是广义的全球试验中,中国面对的问题和采取的解决方案,也是全球临床研究中会面对和需要的。


在制定临床研究相关的BCP(Business Contingency Plan)时,首要考虑的是临床试验参与者的安全,其中包括受试者,也包括第一线的研究者,监察员以及CRC。不管是CCHRPP,临床研究中心,还是产业界,首先建议启用暂时解决方案包括DTP,远程患者访视,远程监察访视,采用当地实验室进行安全性评估,以及各种防护措施以降低可能的感染风险,都是GCP核心价值的体现。对于申办方来说,真正面临挑战的是如何在每一个临床研究项目中,根据每个在研药物的安全性,目标人群的特征以及方案关键数据收集的可替代性去平衡并决定每一条暂时解决方案是否能应用,如何能应用。


  • 以暂停筛选为例,表面上看是避免进一步数据缺失的解决方案,但其实另一层面的考量恰恰是,面临可能的试验药物中断,特定临床试验是否依旧是基于受试者利益考虑的选择。

  • 以是否采用当地实验室为例,一旦讨论至是否能使用当地实验室取代中心实验室结果时,医学,数据,统计等相关部门就得讨论合并不同来源数据时,是否有可行合理的收集方法,数据标准化方法以及是否满足监管方对结果呈现的预期。

  • 以是否采用DTP为例,每个研究基于患者是否能自主适用药物,远程患者访视是否支持继续用药等考量点会决定是否适用,以及适用的访视和时长。

  • 以是否能考虑在ePRO试验中使用纸质问卷为例,除了需要考虑是否获得版权,如何收集纸质问卷的数据,同样需要有清晰的指导以确保数据收集的时效性。


在多国多中心研究中,通常建议在数据收集,包括特殊情况下可接受的替代数据收集方式,以及后继数据处理和分析的方法需要预先明确并保持一致。暂时解决方案必要时需要由每个国家确认是否在监管和法律允许的范围内执行,尤其需要注意涉及受试者个人信息的方案,比如DTP,比如远程SDV/SDR。


One World, One Fight, One DIA!

 

两场DIA全球直播传递了中国临床试验专家的声音,收到正在遭受新冠病毒影响的全世界同行的关注与肯定。中国的经验分享将直接帮助全球同行更好地处理疫情中的临床试验。


DIA在药物安全的危机中诞生,在新危机中将再次挑起重担,不改初衷!近六十年的持续发展,DIA将比以往任何时候都更致力于交流和分享,将全球医疗研发人员召集在一起,建立联系,分享经验并共同度过危机,挑战机遇。One World, One Fight, One DIA。



DIA感谢中国专家的分享,感谢对DIA的持续支持以及对DIA全球使命的奉献!

 


感谢参与两次直播的专家

主持人

王劲松 医学博士

和铂医药创始人,董事长,CEO

DIA 中国顾问委员会主席


讨论嘉宾

许重远 主任药师/教授,研究生导师

南方医科大学南方医院国家药物临床试验机构办主任

药物临床试验中心主任兼Ⅰ期临床研究室主任

中国药学会药物临床评价研究专委会主任委员

CCHRPP创建者之一


陈华 医师

北京晓通明达科技有限公司咨询顾问

DIA中国顾问委员会成员


陆麒 主任

上海交通大学医学院附属仁济医院伦理办公室主任

上海市医学伦理学会副秘书长

上海市医学会医学研究伦理专科分会委员兼秘书

DIA中国顾问委员会成员


刘佳 医师

杭州泰格医药科技股份有限公司副总裁

国际事业发展部负责人

泰格医药旗下韩国DreamCIS 前任首席执行官

DIA中国顾问委员会成员


夏凡 博士

再鼎医药统计负责人

DIA中国青年顾问团成员


王月

普蕊斯(上海)医药科技开发股份有限公司副总裁

DIA中国SMO协作组副组长

前DIA中国青年顾问团成员


陈静

北京联斯达医药科技发展有限公司QA总监


郭翔 博士

百济神州统计和数据科学部全球负责人,副总裁

前DIA中国顾问委员会成员


胡然

赛诺菲中国临床质量与持续改进(CQCI)现场负责人

临床质量评估(CQA)中国组长,临床科学与运营(CSO)

DIA中国青年顾问团成员



感谢三位专家,撰写本文重点内容

陈静

北京联斯达医药科技发展有限公司QA总监


杨雪

强生(中国)研发中心 统计决策部 副总监

DIA中国青年顾问团成员


朱慧琳

礼来苏州制药有限公司 礼来中国药物发展和医院事务部 临床试验管理副总监

DIA中国青年顾问团成员



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