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历时不到 5 个月！全球首个获批的氘代药物「氘代丁苯那嗪」国内即将获批

2020-05-08 00:00:00本文来源: Insight数据库

近日，国家药监局官网显示，氘代药物「氘代丁苯那嗪片」在国内的上市申请变为「在审批」状态，预计即将获批上市，用于治疗罕见的常染色体显性遗传病——亨廷顿舞蹈症。

在 2019 年 12 月 27 日，梯瓦公司在国内递交的「氘代丁苯那嗪片」（Deutetrabenazine）在国内的上市申请获药审中心（CDE）承办，从被承办到今天的「在审批」历时不到 5 个月。

Deutetrabenazine 由梯瓦公司研发，是一种囊泡单胺转运体 2（VMAT2）抑制剂。2017 年获 FDA 批准上市，商品名为 AUSTEDO™，用于治疗亨廷顿舞蹈症（Huntingtons chorea），成为史上第一个上市的氘代药物。

氘代丁苯那嗪是丁苯那嗪（Tetrabenazine）的衍生物，其中苯环上两个甲氧基的 6 个 H（氢原子）被 D（氘原子）替代，氘的掺入会降低药物代谢的速度，其半衰期接近非氘代的 2 倍，减少给药频率；同时氘代丁苯那嗪副作用更小，病人的抑郁及自杀倾向减轻，同时抑制戒断反应的出现。据 Evaluate Pharma 预测，Austedo 在 2022 年销量有望达到 6.67 亿美元。

亨廷顿舞蹈症是一种罕见的常染色体显性遗传病，目前无有效治疗手段。已有临床研究显示，氘代丁苯那嗪用于治疗亨廷顿舞蹈症具有明确的疗效。

在国内，该品种已于 2018 年 11 月纳入国家公布的第一批临床急需境外新药名单中；根据国家对罕见病药物的重视，罕见病药物在国内的审评不断提速，在国家加快审评审批政策的红利下，相信在不久氘代丁苯那嗪就会登陆中国市场，为亨廷顿舞蹈症患者带来新的治疗药物。

下图来自 Insight 数据库-临床急需境外新药（https://db.dxy.cn）

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