君实 PD-1 联合阿昔替尼治疗粘膜黑色素瘤获 FDA 孤儿药资格认定

3 月 27 日，君实生物发布公告，特瑞普利单抗（商品名：拓益）联合阿昔替尼治疗黏膜黑色素瘤近日获得美国 FDA 孤儿药资格认定。

黏膜黑色素瘤在白色人种中是一种罕见的黑色素瘤亚型，约占其所有黑色素瘤患者的 1.3%；然而，该亚型是亚洲黑色素瘤患者的第二大常见亚型，占比 22%~25%。除了更有侵袭性外，容易出现内脏转移，黏膜型黑色素瘤目前没有成熟的治疗指南，传统化疗和单药免疫治疗效果都不佳。临床前研究显示免疫联合治疗可协同抑制肿瘤生长，为黏膜黑色素瘤的治疗指出了新的治疗方向。

2019 年 8 月 12 日，特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗晚期黑色素瘤的临床结果发表在《临床肿瘤学杂志》(Journal of Clinical Oncology) 上，研究结果显示：特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗未接受过化疗的晚期黏膜黑色素瘤患者可获得 48.3% 客观缓解率（ORR），及 86.2% 的疾病控制率（DCR），中位无进展生存期（mPFS）达 7.5 个月，中位总生存期（mOS）未成熟。

截至目前，君实生物已在全球开展超过 30 个特瑞普利单药治疗及联合治疗的临床试验，包括 14 项关键注册临床试验，以及一项正在美国开展的针对多种实体瘤的 Ib 期临床试验，涉及鼻咽癌、尿路上皮癌、肺癌、胃癌、食管癌、肝癌、乳腺癌等。

「孤儿药」，即治疗罕见病的药物。美国在 1983 年通过《孤儿药法案》，并在 2013 年发布了最新的修订版本，对于在美国患者少于 20 万人的罕见疾病，授予治疗用药特别的优惠权利。

本次获得美国 FDA 颁发的孤儿药资格认定将有助于特瑞普利单抗联合用药在美国的后续研发、注册及商业化等享受一定的政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、新药申请费免除及享有 7 年的市场独占权且不受专利影响，将在一定程度上降低研发投入，有利于推进临床试验。

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