瑞德西韦被授孤儿药资格，孤儿药市场有多火爆？

3 月 24 日，据 FDA 官网消息，FDA 正式授予吉利德公司瑞德西韦治疗 COVID-19 适应症的孤儿药资格，孤儿药在临床试验审批中可享受各种加快审评的政策，而吉利德因此也会享受诸多财务、市场等方面利好。

图片来源：FDA官网

根据美国 FDA 发布的 2017 年罕见病用药批准报告，一旦药企某个药物/适应症被授予孤儿药资格，将能享受的优惠包括：税收减免，临床研究和测试费用的 50％ 税收抵免；7 年市场独占期，在该时间内，FDA 不会批准用于相同适应症的同样产品上市；一个产品可以有多个适应症的孤儿药资料，并且都享有市场独占权等。

此举是在美国总统 Donald Trump 呼吁 FDA 简化对瑞德西韦（remdesivir）的批准程序之后进行的，该药物目前正在临床试验中进行测试，预计最早将于下个月获得结果。

快速扩大的孤儿药家族

在美国，孤儿药指的是「旨在治疗，预防或诊断罕见病或病状的药物，在美国影响不到 20 万人。」

1983 年，为了鼓励药企开发治疗罕见病的药物，美国孤儿药法案出台。

从 1983 年到 2017 年，FDA 已经批准了 450 多个品种用于 600 多个适应症的孤儿药资格。

在获批药物中，创新药和药物的新适应症批准总数均大幅度增加，其中，新适应症的审批从 2013 年开始大幅度上升。

孤儿药市场潜力巨大

也正是由于多方面的利好，尽管罕见病患病人数很少，但孤儿药的市场前景却很好。

根据咨询机构 EvaluatePharma 发布的《2019 年孤儿药市场报告》预计，从 2019 年到 2024 年，全球孤儿药市场销售额预计年度增长率为 12.3%，是非孤儿药市场销售增长率的 2 倍。

根据美国罕见病组织发布的数据，美国有 7000 多种罕见病，超过 3000 万美国人患有罕见病。

到 2024 年，全球孤儿药市场预计 2420 亿美元 ，占据全球处方药销售市场的五分之一。

其中，血液、中枢神经系统和呼吸系统疾病是孤儿药主要的治疗领域，占据了全部市场的 50% 以上。

该报告预测，到 2024 年，Celgene 公司有望占有全球孤儿药市场的最大份额，公司处方药收入中的 73％ 来自孤儿药。